По смисъла на тази наредба:
- 1. “Възложител” е физическо или юридическо лице, което кандидатства да получи решение или е получило решение от ИАЛ посоченият от него лекарствен продукт да бъде определен като продукт за диагностика, профилактика или лечение на рядко заболяване.
- 2. “Клинично превъзходство” означава, че предлаганият лекарствен продукт притежава значително терапевтично или диагностично предимство в сравнение с лекарствен продукт, определен за лечение на рядко заболяване, в една или повече от следните насоки: а) по-голяма ефикасност от тази на разрешения за употреба лекарствен продукт, определен за лечение на редки заболявания (оценен чрез ефекта на клинично значими крайни точки и адекватни и добре контролирани клинични изпитвания); представят се същите доказателства, които се изискват, когато се сравнява ефикасността на два отделни лекарствени продукта; представят се и сравнителни клинични изследвания; при всички случаи се обосновава методологичният подход; б) по-голяма безопасност в голям процент от целевата група; при необходимост се представят сравнителни клинични изследвания; в) в изключителни случаи не се доказва по-голяма ефикасност или безопасност, а се представят доказателства за по-голям принос на лекарствения продукт за диагностиката или лечението на пациента.
- 3. “Значителна полза” означава клинично значимо предимство или голям принос в лечението на пациента.
- 4. “Подобен лекарствен продукт” означава лекарствен продукт, съдържащ лекарствено вещество подобно на веществото, което се съдържа в разрешен лекарствен продукт, предназначен за лечение на рядко заболяване, със същата терапевтична индикация.
- 5. “Лекарствено вещество” е вещество с физиологична или фармакологична активност.
- 6. “Подобно лекарствено вещество” е идентично със сравняваното лекарствено вещество или лекарствено вещество с принципно същите структурни характеристики на молекулата (не задължително всички структурни характеристики), което действа по същия механизъм.